CONSIGLIO REGIONALE DELLA SARDEGNA

XVILegislatura

Interrogazione n. 585/A

LI GIOI, con richiesta di risposta scritta, sulla carenza dei farmaci salva vita destinati ai pazienti emofilici del nord Sardegna.

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Il sottoscritto,

premesso che
– l’emofilia è una malattia rara di origine genetica dovuta a un difetto della coagulazione del sangue;
– si manifesta solo negli uomini, mentre le donne possono essere portatrici sane in quanto si eredita, in modalità recessiva, attraverso il cromosoma X;
– esistono due forme principali di emofilia: l’emofilia A e l’emofilia B: la prima è la forma più diffusa ed è imputabile alla carenza del Fattore VIII della coagulazione, la seconda alla carenza del Fattore IX;
– a causa di questo deficit le persone affette da emofilia sono facilmente soggette a emorragie esterne ed interne, più o meno gravi;
– le persone affette da emofilia possono sviluppare complicanze anche di notevole gravità e tali da metterne a rischio la stessa sopravvivenza, quali: emartri, cioè emorragie all’interno delle articolazioni, che, se cronici o ricorrenti, possono portare ad artropatia cronica e disabilità, emorragia cerebrale; emorragie muscolari, emorragie gastro-intestinali, emorragie in cavità (emotorace, emoperitoneo, emopericardio) ed emorragie dell’oro-faringe che possono provocare una compressione delle vie aeree potenzialmente fatale;
– in entrambi i tipi di emofilia, la gravità della patologia dipende dalla maggiore o minore carenza di attività del fattore coagulante, poiché se il valore dell’attività del fattore coagulante è minore dell’1 per cento si parla di emofilia grave, se è compreso tra 1 e 5 si parla di emofilia moderata e se invece è compreso tra il 5 per cento e il 40 per cento si parla di emofilia lieve;
– si stima che nel mondo gli emofilici siano circa 400.000, di cui oltre 4.000 in Italia;
– secondo il Registro nazionale delle coagulopatie congenite, Rapporto 2017, in Sardegna sono circa duecento i pazienti sardi affetti da tali patologie;
– il trattamento per l’emofilia consiste nella terapia sostitutiva, cioè nella somministrazione del farmaco (emoderivato o ricombinante) contenente il fattore coagulativo mancante (fattore VIII nell’emofilia A, fattore IX nella B);
– l’infusione per via endovenosa del farmaco, che prima era possibile solo in ambito ospedaliero, oggi viene praticata autonomamente dal paziente;
– rispetto al passato, è quindi possibile per il paziente emofiliaco vivere una vita normale e, addirittura, praticare attività sportiva anche a livello agonistico;

considerato che:
– in Sardegna, in particolare, il Centro emofilia di Sassari istituito presso l’Azienda ospedaliera universitaria SS. Annunziata segue un atleta emofilico che si è distinto per i risultati raggiunti nella disciplina sportiva praticata a livello agonistico;
– l’atleta in questione pratica per tre volte alla settimana una terapia di profilassi con un farmaco contenente l'”octocog alfa”, il fattore VIII della coagulazione;

rilevato che:
– purtroppo, le scorte del farmaco in questione risultano terminate, sicché, se tale situazione dovesse perdurare, i pazienti emofilici del Nord Sardegna che fanno riferimento al Centro emofilia di Sassari a partire dal mese prossimo rischierebbero di non poter essere sottoposti al trattamento profilattico periodico e, in caso di urgenza, rimarrebbero sprovvisti di terapia salva vita;
– i pazienti che praticano attività sportiva potrebbero trovarsi costretti a interrompere tale attività per prevenire il verificarsi di eventuali traumi, con grave pregiudizio non soltanto al diritto alla salute, ma anche alla qualità della vita;
– durante il periodo estivo, con l’avvento dei turisti, il numero delle persone affette da emofilia e potenzialmente a rischio per la mancanza della terapia salva vita potrebbe aumentare,

chiede di interrogare l’Assessore regionale dell’igiene e sanità e dell’assistenza sociale per sapere:
1) se sia a conoscenza del grave problema sopra esposto;
2) quali atti o misure intenda adottare per garantire immediatamente la disponibilità di adeguati quantitativi del farmaco contenente octocog alfa e destinato alla terapia salva vita per i pazienti emofiliaci del Nord Sardegna;
3) se le convenzioni quadro attive o le procedure di gara in corso per l’acquisto di medicinali destinati alle Aziende sanitarie della Sardegna si riferiscano anche a farmaci contenenti octocog alfa (Fattore VIII della coagulazione) e destinati alla cura dell’emofilia.

Cagliari, 8 luglio 2020